肿瘤新药临床试验
打开肿瘤治疗一扇窗
年4月19日
提到临床试验，很多人可能脑海中浮现的是那种恐怖的人体实验场景，从内心产生一种抵触心理。其实临床试验早已不是我们想象的那种简陋的设备，不专业的场景。究竟什么是临床试验？肿瘤新药临床试验是如何一步步开展？大众常常会存在哪些误区？那么就通过我们这篇文章，帮助大家揭开肿瘤新药临床试验的神秘面纱。
百度上说：临床试验指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究。开展临床试验的目的就是为了，证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，确定试验药物的疗效与安全性。通俗的讲，就是这个药物对细胞有效、对动物有效，观察到毒性也不大，但要做成商品出售就必须有临床试验的数据支持。这其实才是一个新药研发花费最大的部分。根据肿瘤新药临床试验的进展阶段，可以分为I、II、III、IV期临床试验。I期试验是指那些刚刚被国家药品监督管理局（NMPA）批准，需要获得初步的临床药理学、人体安全性评价试验及药代动力学试验，为制定给药方案提供依据的试验。通俗地说，就是要通过试验初步获得这个药物毒性如何、代谢速度怎么样，使用多大剂量合适继续进行后期试验。所以I期试验的招募人数通常为十几例或几十例，它主要是为后续扩大样研究提供依据。II和III期临床试验是我们接触最多的，这时候的药物已经通过I期试验获得了安全性和疗效的初步数据，确定好了合适的用药剂量，需要扩大样本进一步验证疗效，同时进一步收集药物安全性的数据，初期新药会先进行后线治疗，就是招募既往标准治疗失败的患者，当效果得到肯定后，会逐渐扩展到肿瘤的初始治疗甚至（新）辅助治疗等。这时就会和目前标准的治疗进行对比，观察新药的疗效是否更好。III期临床试验一般样本量在几百人，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。IV期临床试验为新药上市后考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应以及改进给药剂量等，这个阶段基本属于纯观察的研究了。
误区一、新药就是药厂生产出来就可以卖了。
肿瘤治疗日新月异，不断有新药被NMPA批准上市，那么这些药物是基于什么数据被批准呢？是化学家的结构分子式分析？是生物学家的体外细胞实验？还是基于小鼠或者其他动物模型的体内实验？其实这些只是一个新药研发最初级、最基本的阶段。很多药物在研发过程中，或许因为药物选择性差、或许因为对癌细胞体外作用差、或许因为在动物模型中疗效不佳，就终止了继续研究。而只有那些获得各方面都满意结果的药物，才能够被NMPA批准，用于人体开展临床试验。刚刚被批准用于临床试验的抗肿瘤药物还没有商品名，而是各种代号，比如奥西替尼之前被称为AZD，曲美替尼之前被称为GSK112。记得之前有患者问过我一种国际会议报道的治疗小细胞肺癌的新药，表示想要去买，我告诉他这个药是不可能买得到的，因为药物还没有经过III期临床试验进一步验证，不可能批准上市买得到。如果想要使用这种药物，就只能参加临床试验。
误区二、参加临床试验风险很高。
I、II、III期的临床试验和我们肿瘤患者关系都很密切，特别是II、III期。I期试验因为招募的受试者有限，并且前期积累的数据比较有限，所以开展时需要更为严格的筛选和监护。而II期和III期试验已经有了前期I期试验的基础，并且一定是I期试验获得了满意的疗效，毒副作用也可接受的才会开展进一步的试验，所以风险是进一步降低。参加临床试验用药全程会有专业的医生护士监护生命体征，各种不适症状都会被详细记录并处理。不仅仅在住院期间，医院后如果出现任何不适，都可以和您的研究医生联系。因为临床试验的规范开展是有这一系列严格标准化流程，要求各种用药后出现的症状做到详细记录和随访，因此参加临床试验的患者会得到比平常的临床就诊更多的