制药公司LoxoOncology正致力于研发一种广谱抗肿瘤药物,用药前需要进行全面的基因检测,了解肿瘤的分子分型,以制定治疗方案。但全面的基因检测费用昂贵且不能被医疗保险给付,需要患者自己掏腰包。
一家叫LoxoOncology的小公司的目标是治愈包括遗传物质发生稀有突变的、每一位肿瘤患者,治疗的关键在于找出患者体内发生的基因突变。
该公司正在研发的核心药物larotrectinib是一种广谱抗肿瘤药物,拟用于所有原肌球蛋白受体激酶(TRK)发生突变的肿瘤患者,而不单单是针对某个特定解剖位置的肿瘤。该药物最早明年投入市场,这对一些肿瘤患者来说是一个可喜的消息。
年科学家首次发现TRK基因是结肠癌的罪魁祸首,其突变会导致发育缺陷和某些类型的神经细胞死亡。年和年,科学家相继在乳腺癌、肺癌和皮肤癌中发现了TRK突变的存在。现在认为TRK基因突变广泛分布于多种肿瘤中,影响各个年龄段的人,且与肿瘤的遗传背景无关。
但TRK基因发生突变的频率很低,加之全面的基因检测在临床上应用的局限,所以larotrectinib的上市将面临着:会有多少病人愿意先花费高昂的检测费用了解自身肿瘤的遗传特征,然后再服用药物治疗肿瘤的问题。
年的春天,与Loxo公司合作的医学中心通过基因检测的手段筛选出55名携带有TRK基因突变的肿瘤病人。这些病人包括成人和儿童,罹患的肿瘤类型有17种之多。
Loxo公司以这些病人作为被试,开展了larotrectinib的首轮临床试验。该轮试验耗时两年,跟踪检测了被试15项指标。试验结果显示,接受larotrectinib治疗后,其中38名患者的肿瘤缩小了,有效率是76%。
目前,仍有30名患者在继续服用larotrectinib,他们的肿瘤已经完全失去了侵袭能力,且在接受治疗后的12个月里也没有再患上其他类型的肿瘤。
最近,在芝加哥召开的美国临床肿瘤年会上,Loxo公司宣布了他们振奋人心的临床试验结果。虽然被试人数较少,但larotrectinib依然赢得广泛