近十年，随着肿瘤治疗领域的高速发展，越来越多的治疗药物及技术手段被研发并使用，但仍有巨大的、未被满足的临床需求亟待大力开发。基于此，由北京希思科临床肿瘤学研究基金会、良医汇主办，动脉网、华盖资本、医麦客联合主办的首届肿瘤诊疗黑科技评选活动拉开了帷幕，以期推动肿瘤精准诊疗进展。8月29日的分子靶向专场更是展现了肿瘤分子靶向治疗的潜能，揭开了分子靶向治疗的神秘面纱，让我们一起看看分子靶向领域的最“黑”科技终将花落谁家！
GIST药物治疗之独辟蹊径——开关控制抑制剂问世
胃肠间质瘤（GIST）的生长由酪氨酸激酶受体的激活突变引起，其中KIT是最常见的突变基因，PDGFRA突变则可见于少数患者。随着时间推移发生的继发性突变，是目前激酶抑制剂的耐药机制。肿瘤间和肿瘤内的异质性会导致单个患者出现多重耐药突变。也就是说，GIST的多重耐药同时存在时间异质性及空间异质性。也因此，目前已获批的疗法对已知耐药的原发和继发突变未显示广谱活性。
针对此临床治疗难题，我们如何才能满足日益增长的临床需求？“Deciphera/再鼎医药另辟蹊径——新型的开关控制抑制剂瑞派替尼问世，有望解决这一难题。”邱海波教授讲解道。
瑞派替尼通过独特的双重作用机制调节激酶开关口袋和活化环。不同于其他TKI作用在ATP结合区，瑞派替尼独特的作用在开关口袋区域，广谱抑制KIT和PDGFRA突变。通过开关控制可以阻止下游信号传导及细胞增殖，从而突破晚期GIST的耐药机制。值得一提的是，目前尚无其他直接针对开关口袋区域的TKI已经获批上市或处于临床研发阶段，Deciphera/再鼎医药成为目前唯一一家使用此方法开发TKI的生物制药公司。
不仅如此，多项临床试验也验证了其临床疗效及安全性。III期INVICTUS研究显示，瑞派替尼相对于安慰剂显著改善患者的PFS（6.3月vs1.0月）和OS（15.1月vs6.6月），且安全性和耐受性良好。I期研究显示瑞派替尼对于伊马替尼进展的2线和3线患者较既往获批药物疗效显著（2线mPFS10.7月，3线mPFS8.3月）。
未来胃肠间质瘤的诊疗模式如何？“瑞派替尼能否进入胃肠间质瘤的二、三线治疗？我们翘首以待。”邱海波教授展望道。“当然，我个人对此药物十分有信心。”
ALK领域新锐翘楚—恩沙替尼全“线”出击
年，对于肺癌患者是个极为利好的一年——肺癌中ALK融合基因突变被首次发现。随后，靶向ALK基因突变阳性的研发如雨后春笋般涌现。贝达药业恩沙替尼于年着手研发至预计今年上市，已经历十余年历程。
被誉为ALK领域新锐翘楚的恩沙替尼临床疗效及安全性如何？恩沙替尼在各项临床研究中优势凸显。恩沙替尼美国I/II期临床研究显示，恩沙替尼在所有患者中的中位PFS为9.2月，在初治患者中的中位PFS为26.2个月，且安全性良好。恩沙替尼国内二期注册临床研究主要研究终点IRC评估ORR为52%、IORR为70%，次要研究终点PFS为11.2月。eXalt3研究BIRC评估恩沙替尼组mPFS（ITT）为25.8个月，相比克唑替尼12.7个月显著延长，优于ALEX研究中阿来替尼组BIRC评估mPFS25.7个月……并且，年IASLCWCLC上eXalt3研究结果的重磅发布，将加速恩沙替尼全球新增一线适应证，将成为ALK阳性NSCLC患者一线更优质生存获益的全新选择。
杨雪女士表示，“恩沙替尼打破垄断，首惠国人，其研发投入逾十年，投入过十亿，具备与跨国公司等同的原研品质，未来可期！”
中国制造全球领先，新一代BTK抑制剂百悦泽?研发之路
王志伟先生开门见山，“百济神州百悦泽?泽布替尼具有卓越的疗效和安全性，是首个获得中、美临床指南双重推荐的中国新药”。
百悦泽?泽布替尼是唯一囊括FDA四项特殊通道（快速通道、突破性疗法认定、优先审评、加速批准）认定的中国新药。其治疗复发/难治套淋巴瘤的完全缓解率为77.9%，仅3.5%的患者因治疗相关不良事件脱落。
时间回到年，一代BTK抑制剂伊布替尼不可逆的抑制B细胞受体下游信号转导通路，在多次复发或化疗耐药的淋巴瘤治疗中备受